4月1日,阿斯利康宣布,其“first-in-class”口服小分子Voydeya(danicopan)获美国FDA批准上市,作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris(ravulizumab)或Soliris(eculizumab)的附加疗法,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者的血管外溶血(EVH)状况。目前,Voydeya还被美国、欧盟、日本授予治疗PNH的孤儿药资格。(何昕怡)