KarXT是一种M1/M4毒蕈碱双重激动剂，若获得批准，将是几十年来首个治疗精神分裂症的新作用机制药物。

此次NDA的提交，是基于三项注册性临床研究的阳性数据支持，这些研究证实精神分裂症症状持续且稳健地减少。

2023年9月28日——再鼎医药合作伙伴Karuna Therapeutics今日宣布，向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了KarXT（xanomeline-trospium）治疗精神分裂症的新药上市申请。

Karuna Therapeutics总裁兼首席执行官Bill Meury表示：

“精神分裂症是一项严重的精神疾病，影响着人的思维、感受和行为方式。其症状通常出现在成年早期，是人生中的黄金时期。虽然目前治疗方式对患者有所作为，但由于缺乏充分的症状缓解或可能出现导致终止治疗的副作用，治疗方式仍存在局限。KarXT如果获得批准，将代表这是几十年来首个治疗精神分裂症的全新药理学治疗方案，为患者及医生提供了新的治疗选择。

新药上市申请的提交，是为帮助有需要的患者迈出的重要一步。这对于Karuna Therapeutics来说也是一个决定性时刻，是我们多年来临床前和临床研发工作的厚积薄发，背后是我们研发部门精湛的专业能力和辛勤付出。我们明年的首要任务是关注审核流程、持续的研发工作以及搭建将KarXT引入医学界的平台。我相信我们处于独特的地位，可以对神经精神疾病的治疗方式产生积极影响。”

此项NDA是基于EMERGENT项目中有效和长期安全性的数据支持，评估KarXT作为精神分裂症的治疗方案。EMERGENT项目包括三项已完成的阳性EMERGENT-1、EMERGENT-2和EMERGENT-3临床研究，评估KarXT与安慰剂相比的有效性和安全性，以及正在进行的 EMERGENT-4和EMERGENT-5临床研究，评估KarXT的长期安全性。在所有三项安慰剂对照研究中，KarXT均达到了主要终点，证明与安慰剂相比，阳性和阴性综合征量表 (PANSS) 总分具有统计学意义和临床意义的降低。KarXT还证明，通过PANSS阳性、PANSS阴性和PANSS阴性Marder因子分量表（研究的次要终点）测量，精神分裂症的阳性和阴性症状均有所减少。

总体来看，KarXT通常具有良好的耐受性，最常见的不良事件是胆碱能副作用，严重程度为轻度至中度。在所有研究中，KarXT和安慰剂之间因治疗出现的不良事件导致的停药率较低且相似。值得注意的是，KarXT与目前可用的抗精神病药物的常见副作用（包括代谢功能变化、体重增加、嗜睡和锥体外系症状）无关。

关于KarXT

KarXT (xanomeline-trospium) 是一种在研的毒蕈碱抗精神病药，用于治疗精神分裂症和阿尔茨海默症导致的精神病。通过其新颖的作用机制，KarXT在中枢神经系统中充当双重 M1/M4毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂，被认为可以介导精神分裂症的阳性、阴性和认知症状。与现有的治疗方法不同，KarXT不会直接阻断多巴胺受体，代表了治疗精神分裂症的潜在新方法。

关于精神分裂症

精神分裂症是一种慢性且经常使人衰弱的精神疾病，它会影响人们的思考、感受和行为方式。影响着全世界近2,400万人。它的特点是三个症状领域：阳性症状（幻觉和妄想） 、阴性症状（难以享受生活和远离他人）和认知障碍（记忆力、注意力和决策能力缺陷）。部分由于当前治疗方式的局限性，精神分裂症患者常常难以维持就业、独立生活和管理人际关系。虽然目前的治疗方法可以有效控制某些症状，但大约30%的人对治疗没有反应，另外50%的人仅出现部分症状改善或出现不可接受的副作用。

（来源：动态宝的财富号 2023-09-28 19:19） [点击查看原文]