诺华（Novartis）的基因疗法Zolgensma是这家瑞士制药公司6款主要增长推动因素之一，被认为具有数十亿美元销售潜力。该公司首席执行官Vas Narasimhan医学博士表示，该款脊髓性肌萎缩症（SMA）疗法在公司第三季度最佳项目名单中的“缺席”，与最近发生的两起死亡事件无关。 Zolgensma第三季度销售额同比下降13%（按固定汇率计算），至3.19亿美元。这一数值比华尔街的预期低20%，使该药的销售额回到了2021年初的水平。 Narasimhan在周二的新闻发布会上告诉记者，“根据评估，我们不认为这与诺华最近报道的两名儿童在接受Zolgensma治疗后死亡有关。” 早在今年8月，就有报道称，两名儿童在接受Zolgensma治疗约5-6周后死亡。两名患者都死于急性肝衰竭，这是这款一次性基因疗法的已知副作用。 相反，Narasimhan表示，本季度销售下滑是由于新增市场推广的暂时放缓造成的。他解释说，在诺华等待与约10个国家的准入谈判结果之际，该公司看到了销售“趋平”的迹象。他在另一个投资者电话会议中提到，这些重要的国家包括巴西、土耳其、印度和沙特阿拉伯。 Narasimhan表示：“我们希望今年第四季度和明年能够增加更多的市场，这将使该产品继续保持增长势头。”

Zolgensma进入市场后，当该药物到达现有的患者群体（2岁以下）时，其使用量会达到一个峰值。之后，市场转向诺华所称的“事故”人群。 Narasimhan表示：“我们还将继续努力将新生儿筛查率提高到和欧洲一样，欧洲的筛查率目前在35%以上，并希望随着时间的推移达到美国近98%的水平。 仅就Zolgensma目前静脉输注剂型而言，诺华预计其峰值销售额将达到15亿至20亿美元。为了达到“数十亿美元”的目标，Zolgensma需要获得鞘内注射剂的批准，该剂型目前正处于临床阶段。 新剂型将使该疗法适用于18岁以下年龄患者，使其能够更好地与现有的反义疗法进行竞争，如渤健的Spinraza。目前，在美国，Zolgensma仅适用于2岁以下的患者，在欧洲适用于5岁以下患者。 Zolgensma是推动诺华业绩增长的6款商业化产品之一。其他5款新药Cosentyx，Entresto，Kisqali，Kesimpta和Leqvio——第三季度的销售额都出现了增长，尽管没有达到分析师的预期。这6款药物总共占诺华第三季度103亿美元创新药物销售额的1/3。 作为一家近2/3销售额来自美国的制药公司，诺华正受到美元走强的打击。第三季度集团销售额达到125亿美元，按固定汇率计算增长了4%，但按报告基础计算下降了4%。 如果当前汇率持续下去，诺华预计将对其2022年的销售额造成7%的打击，对核心营业收入造成8%的压力。 与此同时，诺华意识到与欧洲相比，其在美国市场的影响力相对较弱。因此，该公司最近推出了一项“美国优先”战略，目标是到2027年，从目前的第10位上升成为美国前五大制药商。 ↑点击扫码，预约直播↑

（来源：医药魔方的财富号 2022-10-26 17:32） [点击查看原文]