有望批准首个癌症基因疗法

　　一种基于改造患者自身免疫细胞的白血病疗法12日获得美国食品和药物管理局(FDA)专家委员会的一致支持，为美国政府审批通过第一种针对癌症的基因疗法铺平了道路。那么，哪些A股上市公司涉及到其中的CAR-T 疗法？

　　据报道，美药管局肿瘤药物咨询委员会12日以10比0的投票建议批准瑞士诺华公司名为CTL019的疗法，用于治疗3到25岁的复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病。咨询委员会的建议仅供美药管局审批时参考，但一般会被采纳。

　　CTL019是近年来发展迅速的一种嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，它首先从患者自身采集在免疫反应中发挥重要作用的T细胞，然后进行重新“编程”，所得到的T细胞含有嵌合抗原受体，能识别并攻击癌变细胞，因此可重新注入患者体内用于治疗。

　　诺华公司一项最新临床试验结果显示，83%的B细胞急性淋巴细胞白血病患者在接受CTL019治疗3个月后，病情获得完全或部分缓解，治疗1年后的复发率为64%，存活率为79%。

　　诺华肿瘤首席执行官布鲁诺·斯特里吉尼在一份声明中说：“这个委员会一致推荐CTL019，使我们更接近于给有需要的患者提供第一种获得商用许可的CAR-T疗法。”

　　B细胞急性淋巴细胞白血病是一种恶性肿瘤性疾病，异常增生的原始细胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能。这种疾病的治疗方案较为有限，其中儿童和青少年患者5年无复发存活率仅为10%至30%。

　　CAR-T是广受关注的一种癌症疗法。除了诺华，美国风筝制药公司与朱诺治疗公司也在研发CAR-T产品。但今年早些时候，因临床试验中数名患者脑水肿死亡事件，朱诺治疗公司正式终止了针对成年人复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病的基因疗法临床试验。

　　风筝制药公司首席执行官阿里·贝勒德格伦在上述委员会投票前发表博客文章说，今天他是诺华“最热情的拉拉队队员”，这个投票不是关于生意或者竞争，而是关于“推进一项有潜力变革癌症疗法的令人兴奋的技术”。

　　朱诺治疗公司也向诺华表示祝贺，称这是CAR-T疗法的一个里程碑。“最重要的是，这对儿童及其家人来说是个好消息！”

　　上述消息一出，中泰证券就发布研报，预计诺华 CTL019有望成为第一个或FDA 批准上市的CAR-T 疗法。该证券认为，FDA 后续会进一步完善对CAR-T 的安全监测和疗效监测。国内2017 年底有望出台《细胞制品研究与评价技术指导原则》正式稿，规范化、安全性要求利好疗效为王、专业过硬的研发型企业。