7月16日，默沙东宣布FDA已经受理vericiguat的新药上市申请，联合其他心衰疗法用于降低伴有射血分数降低的前兆性慢性心衰患者出现心衰恶化事件后的心血管死亡和心衰住院风险。FDA同时授予vericiguat的上市申请优先审评资格，PDUFA预定审批期限是2021年1月20日。今年6月，拜耳在欧盟和日本提交了vericiguat的上市申请。

vericiguat是口服的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）调节剂。在心力衰竭患者中，由于一氧化氮（NO）可用性受损，sGC刺激不足，导致心肌和血管功能障碍。vericiguat此次在美国申请上市主要依据III期VICTORIA研究的数据。VICTORIA研究采用随机、双盲、安慰剂对照、多中心设计，在欧洲、日本、中国和美国等42个国家的600多个中心入组5050例经历过失代偿事件后12个月内入组的左心室射血分数降低至＜45%的心衰恶化患者，比较vericiguat vs 安慰剂分别联合其他心衰疗法的疗效和安全性差异。

研究的主要复合终点是首次发生心衰住院或心血管死亡的时间。次要终点包括心血管死亡的时间、首次心衰住院时间、历次发生心衰竭住院的时间（包括首次和复发）、发生全因死亡或心衰住院的时间、发生全因死亡的时间等。

VICTORIA研究是当前首个专门针对伴有较高的心血管死亡和心衰反复住院风险的 慢性心衰恶化患者的III期试验，结果在第69届美国心脏病学会年会以及世界心脏病学大会上公布，并发表于《新英格兰医学杂志》。

HFrEF（射血分数降低性心衰）患者的典型特征是心脏收缩期的泵血功能不足。美国大约有650万心衰患者，其中40%~50%属于HFrEF。美国每年大约有30%的先兆性慢性心衰患者出现疾病恶化，表现为症状加重或发生心衰事件。恶化的慢性HFrEF患者中大约50%需要在发生心衰事件后的30天内住院，出现恶化的HFrEF患者大约1/5会在2年内死亡。

默沙东和拜耳在2014年建立了针对sGC的全球开发合作。二者合作开发的利奥西呱是首个上市的sGC调节剂，不过适应证是肺动脉高压，2019年全球销售额近10亿美元。vericiguat如果获批上市，将是first in class的sGC调节剂类心衰治疗药物。

（来源：医药魔方的财富号 2020-07-17 14:15） [点击查看原文]