经济观察网 记者 瞿依贤 3月26日，国家药监局在官网宣布，批准美国艾尔建公司“青光眼引流管”的注册。这是国内第一个通过真实世界数据获批上市的医疗器械产品。

经济观察网了解到，该产品长度相当于睫毛、粗细等同于头发，已在美国等十几个国家上市，用于青光眼手术。

青光眼是世界第二位致盲性眼病，我国目前约有2200万青光眼患者，相较于可以手术复明的第一位致盲眼病白内障而言，由青光眼导致的视力丧失目前是不可逆的。正常眼球内，房水可以流出，把眼球内的液体导流出来是治疗青光眼的主要手段。

“青光眼引流管”通过巩膜建立一条永久性通道，将房水导入结膜下间隙，创伤小、能有效控制眼压。

该产品是海南临床真实世界数据应用试点的第一个产品，在注册中使用了在博鳌乐城先行区收集的临床真实世界证据进行人种差异评价。

对国家药监局采用乐城的数据来做第一个真实世界案例的突破，乐城管理局局长顾刚感到很振奋。他告诉经济观察网，第一批试点的产品除了青光眼引流管，还有强生公司治疗白内障的飞秒产品、科利尔的NG声音处理器。在疫情结束后，还将筛选第二批试点产品。

那么，什么是真实世界数据？

依照传统的临床试验路径，新药的研发成本高、时间长、成功率低，医药界素有“一种新药研发10年，花费10亿美元”的说法。前国家药监局药品审评中心首席科学家何如意曾指出，必须利用新方式降低药物研发成本，其中就包括利用真实世界数据支持审评，取代目前药物研发中的大临床试验，节约研发成本。

2019年9月，国家发改委、国家卫健委、国家中医药局、国家药监局联合印发的《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》明确，在博鳌乐城先行区开展真实世界数据应用研究，将未经中国注册、临床急需进口的药品和医疗器械的临床数据，转为真实世界证据，用于在中国注册审批、缩短产品上市时间。

根据国家药监局的定义，与患者使用药物以及健康状况有关的、来源于各种日常医疗过程所收集的数据，为真实世界数据。

已经在国外上市、但没有在中国境内上市的新药、器械，可以在乐城先行区特许进口，患者可以提出申请并使用。

这些患者的使用数据就提供了真实世界数据，对这些数据做相应的分析和解释之后，形成证据，可以用于药品、器械在中国境内的上市申请。

这对外企意味着减去临床试验的成本，以及加快产品上市的可能。

“强生希望下一步能够将国外已经上市的、甚至国外没有上市的产品，通过在乐城做临床实验，跟国外同步上市或者先在国内上市。”强生医疗心血管及专业解决方案总经理王金鹤此前接受经济观察网采访时表示。

据了解，艾尔建公司的“青光眼引流管”由引流管及注射器两部分组成，引流管由猪皮明胶及戊二醛制成，并预装于注射器内，适用于同时满足以下4个条件的开角型青光眼：1、房角入口较宽；2、单纯用药效果不佳或不能用药；3、房角激光治疗不能控制病情进展，或医生判断不宜开展或无法开展房角激光治疗；4、传统滤过性手术效果不佳或不能耐受。

国外已有通过真实世界证据批准药物的先例。如乳腺癌治疗药物哌柏西利，最初被批准为治疗ER+/HER2-绝经后晚期女性乳腺癌患者，但美国FDA根据来自临床实践真实世界证据，批准了该药物用于治疗男性乳腺癌。

国家药监局表示，药品监督管理部门将加强“青光眼引流管”上市后监管，保护患者用械安全。

（来源：经济观察报的财富号 2020-03-27 09:35） [点击查看原文]