2月27日，渤健（Biogen）宣布已与基因组医学公司Sangamo Therapeutics签署了一项全球许可合作协议，以合作开发并商业化多款神经退行性疾病药物。

根据协议条款，渤健将支付3.5亿美元的预付款，包括1.25亿美元的许可费和2.25亿美元的股权投资（或以每股9.21美元的价格收购2400万股股票），此外，还有潜在高达23.7亿美元的其他开发、监管和商业里程金，包括9.25亿美元的开发、注册里程金和14.45亿美元的销售相关里程金。Sangamo还可从Biogen还可获得基于双方合作产品销售收入的较高个位数至中等双位数分成。

本次合作，渤健获得后者ST-501（开发用于治疗包括阿尔茨海默病在内的Tau蛋白病变）、ST-502（开发用于治疗包括帕金森病在内的突触核蛋白病）和一个未披露靶点的神经肌肉疾病项目的全球独家权利。另外，在未来5年的项目选择期内，渤健可以指定最多9个未披露的神经疾病靶点进行合作开发，由Sangamo负责早期发现工作，双方共担成本，之后再由Biogen负责这些项目的IND、临床开发、注册审批和商业化。Sangamo则负责针对合作的前3款药品初次启动临床时的临床样品GMP生产工作。Biogen负责这3款候选药物此后的临床样品和商业生产工作。

Sangamo的核心技术是基因组调控技术，即锌指蛋白转录因子（ZFP-TF），是将AAVs及携带的特定功能递送到DNA上，其选择性地抑制或激活特定基因的表达，从而达到治疗效果。临床前研究显示，使用AAV载体递送靶向tau蛋白的ST-501和靶向突触核蛋白ST-502的ZFP-TF，对tau蛋白和突触核蛋白具有高度特异性、有效性和可调节的抑制作用。

Sangamo管线

ZFP-TF介绍

2020年，Biogen最值得关注的事件莫过于阿尔茨海默症药物aducanumab能否获得FDA的批准。这一药物在2019年3月经历了临床失败，但是10月份又奇迹般地宣布获得成功。Biogen在之前的新闻稿中宣布将于2020年初向FDA提交生物制品许可上市申请（BLA）。