生物医药高科技公司诺诚健华（香港联交所代码：09969；上交所代码：688428）近日成功举办主题为“科学驱动创新”的2024研发日活动。诺诚健华管理层团队和知名医学专家分享了公司在自身免疫性疾病领域的最新研发进展，彰显公司正全力打造自免第二增长曲线，满足自免领域未被满足的需求。

　　如下是公司高管和知名专家在研发日分享的行业洞察和核心观点：

　　诺诚健华联合创始人、董事长兼CEO崔霁松博士分享公司Q3业绩和发展展望：

　　“我们第三季度业绩表现卓越，商业化增长持续加速，核心产品奥布替尼收入创上市以来单季最高收入。公司自身免疫性疾病研发进展获得突破，六大适应症蓄势待发。我们将快速推进恶性肿瘤和自身免疫性疾病管线开发，公司预计未来三到五年有五到六款创新药获批上市，兑现公司2.0发展目标。”

　　诺诚健华首席财务官傅欣先生分享自身免疫性疾病的市场前景：

　　“伴随发病率上升、无法治愈、终生用药特点，整个自身免疫性疾病领域市场前景广阔。据弗若斯特沙利文预测，到2030年，全球自免药物市场规模有望达到1760亿美元。国内自免市场规模远小于肿瘤，对标国际市场仍有较大提升空间。诺诚健华深入布局自免六大适应症，打造第二增长曲线，为公司未来加速发展奠定坚实基础。”

　　诺诚健华医学研究副总裁周伟博士介绍了公司自免领域的研发进展：

　　“诺诚健华在自身免疫性疾病领域采取了‘一款药物自带一整条管线’（pipeline-in-a-pill，PiP）的开发策略，最大化挖掘药物价值，使其具备成为重磅炸弹药物的潜力。以奥布替尼为例，这款BTK抑制剂靶向双重免疫细胞系统，同时作用于外周和中枢神经系统，在血液瘤相关适应症获批后，目前正全力开发原发免疫性血小板减少症（ITP）、多发性硬化（MS）和系统性红斑狼疮（SLE）等自免适应症。公司在TYK2抑制剂的开发上也将采取PiP策略，满足那些未被满足的需求。”

　　纽约西奈山医疗中心Fred Lublin教授分享了奥布替尼治疗MS的研发进展：

　　“进展型多发性硬化（PMS）存在未满足的治疗需求，BTK抑制剂已成为潜在疗法。新型BTK抑制剂奥布替尼的脑脊液浓度非常高，对BTK占有率接近100%，且具有双重抑制作用，不仅抑制外周的B细胞和巨噬细胞，还可以进入中枢神经系统抑制小胶质细胞和巨噬细胞。奥布替尼治疗原发进展型多发性硬化（PPMS）的III期临床研究正在全球启动，还将推进继发进展型多发性硬化（SPMS）的国际III期研究。”

　　河南省肿瘤医院周虎教授阐释了奥布替尼治疗ITP的研发进展：

　　“原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种以血小板减少为特点的自身免疫性疾病，治疗需求远未满足。BTK抑制剂具有治疗ITP的多重机制，一方面可以减少巨噬细胞（Fcy受体）介导的血小板破坏，另一方面可以减少致病性自身抗体的产生，这都能使其有效抑制血小板的减少。奥布替尼作为新型BTK抑制剂，在II期临床研究中展现了卓越的有效性和安全性，目前正加快推进奥布替尼治疗ITP的III期临床研究，期待能够早日上市造福更多ITP患者。”

　　复旦大学附属华山医院徐金华教授介绍了ICP-332治疗特应性皮炎和ICP-488治疗银屑病的研发进展：

　　“特应性皮炎（AD）是非致命性疾病中疾病负担排行第一的皮肤病，其中中重度AD患者约占20%，其比例随着年龄增加而增加。仍有较大比例中重度AD患者对传统免疫抑制剂和生物制剂治疗无反应，且长期控制存在局限性。新型口服TYK2抑制剂ICP-332治疗中重度AD的II期临床研究展现了良好的有效性和安全性，达到了主要终点和次要终点，在不同类别和机制的治疗AD的药物中，具有最佳疗效潜力（非头对头比较）。”

　　“目前银屑病主要采用生物制剂进行治疗，但因为需要注射，不仅影响患者的长期治疗依从性，且有相当一部分患者对针头恐惧，迫切需要有效的口服药物。新型口服TYK2抑制剂ICP-488强效抑制TYK2，有望为银屑病患者提供更加有效安全的治疗。在II期临床研究中，ICP-488展现了良好的有效性和安全性，优于目前在研和已上市的TYK2抑制剂治疗12周或16周的疗效（非头对头比较）。”

　　诺诚健华首席技术官陈向阳博士分享了公司临床前研发布局：

　　“诺诚健华正进一步加强药物发现平台，通过B细胞和T细胞通路开发自身免疫性疾病领域的全球前沿靶点，打造差异化的小分子和大分子自免管线。同时利用我们在小分子的研发优势进行‘大分子小分子化’策略，比如我们正在开发的新型口服IL-17抑制剂对患者而言更便利，可替代IL-17靶向单克隆抗体。这款新型口服小分子可有效阻断IL-17AA和IL-17AF与IL-17R的结合。”

　　诺诚健华首席商务拓展官唐伟敏博士介绍了公司商务拓展（BD）战略：

　　“诺诚健华的商务拓展（BD）旨在通过开放灵活的商业模式，促进全球合作共赢。目前，我们和公司不同部门精诚合作，完整梳理了公司不同管线的BD机会，通过不同方式与潜在合作伙伴接洽，最大化公司管线的价值。”

　　最后的问答环节，公司管理层：崔霁松博士、陈向阳博士、傅欣先生、唐伟敏博士、周伟博士以及诺诚健华医学研究和临床开发副总裁赵仁滨博士、诺诚健华首席商务官陈少峰先生、诺诚健华注册事务副总裁陈昕博士和诺诚健华转化医学执行总监张斌博士回答了大家关于管线进展、竞争格局、BD发展等问题。