证券代码：688222 证券简称：成都先导
成都先导药物开发股份有限公司

投资者关系活动记录表

（2022 年 3 月）

 特定对象调研  分析师会议

□媒体采访 业绩说明会

投资者关系活动

□新闻发布会 路演活动

类别

□现场参观

 其他 （电话会议）

2022 年 3 月 17 日 15:00-16:00（特定对象调研电话会议）:
新华养老

2022 年 3 月 23 日 15:30-16:30（国金医药 创新药前沿技术
系列专题：成都先导 AI 辅助新药研发专家会）:

国金医药、景顺长城基金、西部自营、复杉投资、国联人寿、
诚盛投资、易正朗资本、大道资产、君子兰资本、中航基金、
华泰自营、利幄资产、中域投资、北京城天九、国寿养老、
平安基金、汇华理财、礼正、光大信托、西藏源乘、和谐汇
参与单位名称及 一、杭州哲云投资、通用技术、语溪资本、成泉投资、宏鼎
人员姓名 财富、弥远投资、海通自营、嘉实基金、弘尚投资、宁波市
南方海慧资管、信达澳银、华夏基金、北京金百镕资管、宝
新资产、光大资管、尚雅投资、睿亿资本、长盛基金、上海
保银投资、深圳瑞信、银鹭投资、河床资本、阳关资管、南
银理财、上海六禾投资、诺德基金、金鹰基金、中融汇信、
兴业基金、沃金资本、进化论资本、厦门双泓元

2022 年 3 月 24 日 15:30-16:30（特定对象调研电话会议）:
SECF capital

2022 年 3 月 31 日 15:30-16:30（国金医药 创新药前沿技术

系列专题：成都先导 PROTAC 研发专家会）:

国金证券、厦门中略投资、博时基金、厚新健投、弥远投资、
源乘投资、礼正、光大信托、紫阁投资、碧云资本、上海永
达投资、华泰自营、红象投资、中域投资、宏鼎财富、大道
资产、阳光资管、华夏银行、希尔基金、远望角、丰熙投资、
甬证资管、海通创新、工银安盛、光大证券、重器资产

拾贝投资、中欧基金、建投基金、澄明资产、汇升资管、诺
德基金、万家基金、浦泓资本、兴业基金、海通自营

时间 2022 年 3 月 17 日、2022 年 3 月 23 日、2022 年 3 月 24 日、
2022 年 3 月 31 日

参会方式 电话会议

2022 年 3 月 17 日 15:00-16:00:

董事长、总经理：JIN LI（李进）

董事会秘书：耿世伟

证券事务代表：朱蕾

2022 年 3 月 23 日 15:30-16:30：

计算科学总监：程学敏

上市公司参与人

证券事务代表：朱蕾

员姓名

2022 年 3 月 24 日 15:30-16:30：

证券事务代表：朱蕾

2022 年 3 月 31 日 14:30-15:30：

先导化合物发现中心执行总监：窦登峰

证券事务代表：朱蕾

一、公司介绍环节

成都先导药物开发股份有限公司（以下简称“公司”或
投资者关系活动

“成都先导”）是一家从事新药研发的生物技术公司，总部
主要内容介绍

位于中国成都，在英国剑桥、美国休斯顿设有子公司。成都
先导为小分子及核酸新药发现与优化建立了一个国际领先
的，以 DNA 编码化合物库的设计、合成和筛选（DEL），
以 及 基 于 分 子 片 段 和 三 维 结 构 信 息 的 药 物 设 计
（FBDD/SBDD）为核心的技术平台。目前，公司基于数千种不同的骨架结构，已经完成超过万亿种结构全新、具有多样性和类药性的 DNA 编码化合物的合成，并且已有多个案例证实了其针对已知生物靶点和新兴生物靶点筛选苗头化合物的能力及有效性。

2020 年底，成都先导并购了坐落于英国剑桥的 Vernalis公司，该公司是 FBDD/SBDD 技术的领先者。现在，成都先导拥有约 500 人的科学家团队，并且能够提供一整套从靶基因到新药临床试验申请阶段的研发服务，覆盖范围包括重组蛋白表达纯化、结构生物学、计算化学与药物化学、生物化学和生物物理学、细胞生物学、体内药理学、药代动力学、药学研究等。

成都先导核酸药物研发平台包括生物信息学，核酸药物化学，RNA 生物学，分子与细胞生物学，转化研究，以及临床医学等。该核酸药物研发平台不仅能提供高质量的定制化的 RNAi 技术服务，还能提供高质量的 siRNA 设计、siRNA 的快速平行合成与化学修饰，并进行基因敲除活性测试、稳定性测试、脱靶风险评估及核酸药物体内分布及其他体内外生物功能评价等。目前，公司已在恶性实体肿瘤和免疫性疾病领域建立了小核酸新药产品管线，旨在开发符合临床需求的小核酸新药。目前项目处于早期阶段。

成都先导业务模式灵活，范围包括基于单一功能的服务（FFS，如，蛋白表达与纯化，结构生物学，生物信息学，计算化学，药物化学，核酸及有机合成，分析化学，生物物理，细胞生物学，药代，药效等），DEL 筛选，DEL 设计，合成及表征，整合式药物发现项目，风险分担项目，合资企业到项目转让许可。成都先导建立了自主研发新药管线，拥
有大约 20 个内部新药项目，分别处于临床及临床前不同阶段，目前已有 4 个项目获得临床试验批件并进入临床试验。成都先导业务遍布北美、欧洲、亚洲、非洲及澳大利亚等，现已与多家国际著名制药公司、生物技术公司、化学公司、基金会以及科研机构建立合作，致力于新药的发现与应用。
二、问答环节

问题 1：成都先导计算科学平台（CADD/AI）团队的发
展过程是什么样的？

回答：2012 年，成都先导计算科学团队创立之初，国内
对于 CADD 行业还在探索阶段，计算人才毕业后几乎都
流向了科研院所，工业界中分子模拟和化学信息学等专
业很难招到合适的人才。起初，公司计算科学团队只有
三四个人。

2015 年之后，外部业务开始激增，团队有了更多机
会直接与国际顶尖的行业同仁们沟通和交流。由此带来
的显而易见的好处是团队的视野得到了拓展，但是相应
地，项目交付标准也逐步提高。在那段时间，项目的执
行流程和交付标准均实现了快速优化和迭代。同时，幸
运的是，成都先导计算科学团队也在此期间顺利完成了
升级，加入团队的新成员快速将过往经验和数据进行系
统化整理和规范，不断累积的项目经验和数据复盘进一
步提升了整个团队的能力。

2017 年以后，随着人工智能在整个生物医药行业实
现快速、广泛的应用，我司计算科学（CADD/AI）团队
也开始朝这个方向布局，从初步设想到一步步执行落地，
持续发展至今，已经成长为一个多功能复合型团队，拥
有化学信息学、生物信息学、人工智能和经典的分子对
接和分子模拟等多个相关领域的人才。

问题 2：请问公司与腾讯 AILab 合作开发分子骨架跃
迁新算法的事项现在的进展程度？

回答：成都先导与腾讯 AI Lab 的合作还在持续推进中，
第一阶段合作案例的成果已经发表于 ACSOmega，同时
双方共同享有基于 AI 技术的分子骨架跃迁系统。该算法
有望加快药物研发领域中的小分子设计环节，从而大大
减少人力以及时间成本。目前基于 AI 技术的分子骨架跃
迁系统已经在我司多个内外部药物研发项目上进行应
用，在有些药化项目上可以看到 AI 分子生成+SBDD 可
以明显的缩短 DMTA (Design-Make-Test-Analyse)循环周
期。

公司一直以来都对 AI 在药物研发领域的进展保持
高度关注并不断进行探索和研究，未来会持续加大在该
领域的尝试，特别是如何把 AI 技术与我们的核心技术
DEL/FBDD/SBDD 有效结合，加速挑战靶点的早期药物
发现过程，这类技术还需要更多的项目实践来验证其实
用范围和结果。

问题 3：成都先导是如何将 DEL+AI 有效地结合，加
速新药的发现与优化呢？

回答：成都先导看重 AI 技术的化合物空间检索的能力。
经典的高通量筛选是几千至几万个化合物中进行筛选，
成都先导的 DEL 库已经达到万亿级别，我们可以同时进
行万亿级别全库筛选，加上 AI 技术的辅助，可以探索的
化合物空间就变得更大。

AI 首先需要足够的数据去学习，因此可以结合 DEL
库，成都先导 DEL 库的万亿级别的实体化合物库，同时
也是一个万亿级别的高质量的海量数据库，与 AI 的海量
信息处理能力，形成有机组合，提高早期研发效率，拓
宽可验证的化学空间，加速先导化合物的优化，最终达
到更好的临床疗效。


成都先导基于 DEL 的先导化合物发现平台，经典的流程是首先进行亲和性筛选，筛出来有亲和力的化合物之后，用 DNA 扩增并测序，之后进行可视化数据分析确定化合物结构，然后重新合成化合物，最后进行酶学测试等验证化合物活性。这个过程有大量数据产生，但是到化合物合成这一步，由于需要考虑化合物合成的成本和时间等因素，会有筛选产生的信息浪费。DEL+AL 可以基于筛选出来的相关信息来建立化合物活性预测模型，然后直接筛选市面上已经有的化合物库，如果发现某些分子有活性特征，就可以购买相应分子进行下一步筛选和优化。

成都先导的整个筛选流程目前已经缩短到只需要 3个月时间，非常高效。
问题 4：公司对于这个计算科学（CADD/AI）板块的战略部署是什么呢？
回答：公司的 CADD/AI 团队紧随公司的整体发展思路和策略，基于公司几大核心技术平台：DNA 编码化合物库（DEL）、分子片段及结构设计（FBDD/SBDD）、小核酸新药研发平台相关技术（STO）和靶向蛋白降解（TPD），希望通过协同这些技术平台和关键能力能够服务内外部更多的创新药研发项目。主要体现在以下几个方面：

1.在 DNA 编码化合物库（DEL）领域：计算科学团队着力借助化学信息学、生物信息学、CADD 和人工智能等技术实现高质量建库、数据分析、筛选靶点类型的拓展以及筛选化合物化学空间的拓展等目标。目前，我们在这些方面已经有了一些突破性进展，例如，结合CADD 技术进行特定靶点库的设计、合成和筛选，成功加速了药化项目的优化过程；结合实验和生物信息学技
术进行 RNA 靶点的筛选，成功为 RNA 这一新型靶点类型提供高效的小分子化合物筛选方案；结合人工智能高效的数据理解能力和 DEL 筛选快速产生海量数据的能力，使用 DEL 筛选数据进行人工智能神经网络的训练，为 DEL 筛选的靶点成功在市售化合物库中找到了新的化合物系列。我们期望这些技术突破能够为客户项目提供更多、更好的先导化合物。

2.在分子片段及结构设计（FBDD/SBDD）领域：计算科学团队更多是与 Vernalis 共同推进相关工作。Vernalis 团队在这一领域的经验非常丰富，与他们合作不仅能加快项目进程，也会给成都团队的带来培养和发展。
3.在小核酸药物（STO）领域：成都先导已经搭建起了由核酸药物研发专家组成的核酸药物研发平台，并涵盖若干关键领域，包括生物信息学、核酸药物化学、RNA生物学、分子与细胞生物学、转化研究，以及临床医学等。计算科学团队着重在小核酸序列设计方面布局，希望通过高质量的核酸序列设计加速小核酸药物的早期研发进程。

4.在靶向蛋白降解（TPD）领域：成都先导已经具有靶向降解药物的完整研发能力，包括生物靶点提名、蛋白质工程/表达纯化、复合物的分子发现和优化以及后续的生物学评价体系等。计算科学团队着重在利用 CADD技术加速三元复合物优化过程方面布局，提升团队在蛋白降解早期研发阶段的竞争力。
问题 5：公司未来定位？管线是自己做还是卖给客户？ 回答：可以分为几个阶段来说明：

1.第一阶段成都先导聚焦小分子与核酸药的设计、 发现及优化核心技术平台（DEL，FBDD/SBDD，siRNA， TPD）及关键能力建设（如药化，计算科学，体外体内

生物活性和药代动力学评价等）开展技术服务和合作研
发，产生稳定收入和利润，并有选择性地建立自有新药
项目管线。

2.第二阶段，我们会持续开展技术服务和合作研
发，同时我们自己的新药临床前管线逐渐饱满，陆续进
入临床，并将一些自有项目转让以实现首付款及里程碑
收入，少量项目自己在中国进行做临床。目前我们自有
药物管线大部分集中在临床前，少部分进了临床，临床
项目的持续时间较长，大部分刚刚进入临床或者做完临
床 I 期就会转让，在转让方式上会有内部的严格评估，
比如海外和国内的权益分开转让，还是一起转让，相对
来说方式比较灵活。客户如果一旦有里程碑事件发生，
我们也可以保持一部分权益，降低风险。

3.第三阶段，长期来说，成都先导可能在一些特殊
治疗领域，在中国有自己药物上市或通过上市许可人制
度-，因为我们拥有自己的核心技术和研发能力，以及新
药项目研发核心的知识产权，我们不断有自己知识产权
的可成药的新分子实体产生。

问题 6：DEL 技术后续是否还会持续迭代？会往怎样
的方向发展？成都先导目前在 DEL 领域的地位？

回答：DEL 作为新兴技术，和其他各种药物发现技术处
于互补关系和部分应用场景重叠的状态，随着 DEL 技
术的发展和提升，将在一定程度上逐渐取代其他技术的
部分应用场景，逐步成为制药公司和生物技术公司获得
苗头化合物的主流方法之一。目前 DEL 技术已被越来
越多的药企所认可，特别是全球排名前列的大型企业，
前 20 大药企中已有 18 家在应用该项技术。我们相信
在未来的 5-10 年，越来越多的 DEL 筛选结果将对进入
临床的新药项目有明显的贡献。


DEL 技术概念相对悠久，但广泛应用时间相对短，仍然有不少机会进行研究和开发，主要围绕几大方向：1、设计与建设更好质量，更加新颖，“成药性”更好的分子类型；2、扩大 DEL 技术的应用场景；3、DEL 技术自身的创新。目前成都先导 DEL 库小分子种类已突破10,000 亿，是全球目前已知的化合物最多规模最大的实体小分子化合物库。成都先导已经不局限于单纯的杂环化合物库，公司已经将库扩展到共价化合物库，蛋白降解化合物库，分子片段化合物库等应用场景更为丰富的小分子化合物库。公司通过系统化的库分子设计，增加合成分子骨架的种类至超过 6,000 种，合成砌块接近40,000 种，基本涵盖了所有当前已获批上市的小分子药物的核心结构，以及临床在研小分子项目的大多数优势结构。

成都先导自创立起始终致力于 DEL 技术的开发、应用和升级，是首家在中国进行 DEL 技术开发及工业应用的公司。经过 10 年的发展，已成为 DEL 技术领域的领先者之一，拥有起步早，库分子多样性高，筛选技术成熟,筛选成功率高等优势。从全球已公开的 DEL 技术合作项目新闻信息统计看，成都先导是 DEL 技术领域研发服务公司中获得合作项目数量最多的企业之一，合作对象多为国际制药巨头、知名生物技术公司等高质量客户。主要包括：辉瑞、强生、默沙东、赛诺菲、武田制药、勃林格殷格翰、利奥制药、LG 化学、基因泰克、Aduro、Forma 等。并且，成都先导在过去几年中发表了数十篇原创科学论文，推动 DEL 技术创新。

在 2021 年 5 月 28 日，成都先导通过美国的专业领
域行业信息平台“FierceBiotech”，发布了 DEL 领域的第一个行业白皮书，旨在推进 DEL 技术的开发和应用。

今后公司将继续推进各项工作来进一步稳固自己在
DEL 领域的全球地位。

问题 7：成都先导 DEL 技术和蛋白降解（PROTAC）
技术结合上有什么优势呢？

回答：目前，用于诱导蛋白降解的小分子主要分为两种，
一种是利用嵌合小分子，即由一段中间体 linker 连接两
端的目标蛋白配体及 E3 连接酶配体，将目标蛋白与 E3
连接酶拉近，从而实现目标蛋白的泛素化进而被蛋白酶
体识别并降解；另一种是分子胶，通过改变目标蛋白与
E3 连接酶底物识别区的相互作用界面，从而实现蛋白
水解。

嵌合体蛋白降解分子开发的难点之一，在于找到能
够结合目标蛋白以及 E3 连接酶的小分子，而成都先导
的 DEL 筛选技术加之多年的蛋白筛选经验，为合适的
配体分子提供可优化的起点。除此之外，DEL 分子中
DNA 标签的连接，已经为下一步 linker 的连接探明链
接位点。

问题 8：成都先导蛋白降解平台的搭建情况？

回答：成都先导在蛋白降解领域的特色能力建设上主要
侧重于蛋白降解分子的优化、生物评价实验，以及新颖
E3 泛素连接酶配体的开发。

首先，成都先导基于已报道的能够被小分子诱导降
解新底物的多种 E3 泛素连接酶的配体分子及其衍生
物，已完成部分嵌合体蛋白降解化合物库的合成与筛
选，探明技术路线。

其次，成都先导的蛋白降解平台还包括了对新颖
E3 泛素连接酶的开发。目前进入临床研究或是临床前
研究的蛋白降解分子招募的 E3 连接酶主要是 CRBN 和
VHL。成都先导对数据库中获取的 E3 酶的表达谱做了

深入分析，分类整理了广泛组织表达的 E3 连接酶、组
织特异性表达的 E3 连接酶以及肿瘤组织特异性表达的
E3 酶，正在自主或通过与其他公司合作的方式针对新
颖 E3 酶进行开发。

截至目前，公司已经开展多项针对蛋白降解剂药物
研发的研究，包括针对目标蛋白及配对的新颖 E3 酶的
表达和配体发现、针对嵌合体蛋白降解分子的 PCC（临
床前候选化合物）开发、以及针对嵌合体蛋白降解分子
的优化。涉及的核心实验包括嵌合体蛋白降解化合物库
的设计、合成、筛选、以及生物评价实验包括三元复合
物形成实验、蛋白降解实验、降解选择性验证实验（蛋
白组学）、细胞毒性实验的建立并服务于商业开发及内
部自研项目。

附件清单（如有） 无

日期 2022 年 3 月 1 日-2022 年 3 月 31 日