11月19日，武田中国宣布，其药代动力学(PK)指导下的A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏)管理工具myPKFiT国内获批上市，适用于16岁及以上(体重45kg及以上)接受注射用重组人凝血因子VIII(商品名“百因止”)治疗的A型血友病患者。这是中国首个支持血友病药代动力学(PK)指导下的管理工具，也是截至目前国家药监局唯一批准的个体化预防凝血因子VIII剂量指导软件，供熟悉血友病A治疗的执业医疗专业人士使用。

　　血友病是一种隐性遗传性罕见病，主要由于患者体内缺乏凝血因子导致凝血障碍。中国约有13.6万名患者，其中A型血友病约占总数的80%-85%，主要症状为关节、肌肉和深部组织出血，或者是胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血。如果患者反复出血且不及时治疗的话，会导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命。与许多遗传性疾病不同的是，血友病患者只需接受长期规律性的规范化治疗，就有望实现“零出血”，回归正常生活。

　　国内普遍采用的是低剂量的规范治疗方案。临床实践表明，虽然该方案能明显减少患者出血，但并不能减少关节病变的发生且仍有出血的情况发生。中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授指出，血友病预防治疗的本质是需要一种长期、规律性的替代治疗。《血友病治疗中国指南(2020年版)》建议，可根据患者的年龄、出血表型、药代动力学(PK)特征以及生活方式等情况，制定适合患者的最佳个体化方案，调节注射凝血因子的剂量、浓度和频率，有效避免未得到充分治疗或治疗过度的情况。

　　根据一项UK-PK研究的中期分析数据显示，药代动力学(PK)指导下的规范化治疗使零出血患者比例提升至50%，患者依从性提升92.5%。治疗费用方面，与标准治疗相比，PK指导下的治疗可降低整体治疗费用的10.67%。myPKFiT指导下的百因止治疗，可针对每位患者的不同特征和需求，个体化调整血友病患者的凝血因子VIII用量，降低出血风险，优化治疗效果和药物可及性，从而提升患者治疗信心、改善依从性。